Dr. Christian Stallberg beleuchtet die ökonomischen Aspekte der Arzneimittelverordnung bei seltenen Erkrankungen wie Morbus Fabry und was dabei zu beachten ist.

Morbus Fabry Experten aus den Fachgebieten Pädiatrie, Kardiologie Nephrologie und Neurologie geben einen Überblick über die charakteristischen Symptome von Morbus Fabry sowie wertvolle Tipps, welche facharztspezifischen “Red Flags” auf diese seltene Erkrankung hinweisen und wann Morbus Fabry differentialdiagnostisch in Betracht gezogen werden sollte.

Der Vortrag von Dr. med. Ali Tunç Tuncel beinhaltet eine Zusammenfassung der wichtigsten Publikationen von mehr als 20 Jahren klinischer Erfahrung mit der Enzymersatzherapie Agalsidase alfa. Die Real-World-Daten zeigen Erkenntnisse hinsichtlich der Verträglichkeit sowie der Wirksamkeit bei kardialen, nephrologischen und neurologischen Manifestationen auf.

Prof. Dr. med. Julia Hennermann
Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin,
Universitätsmedizin der Johannes-Guttenberg-Universität Mainz

Prof. Dr. med. Christoph Kampmann präsentiert die wichtigsten Erkenntnisse aus 20 Jahren Fabry Outcome Survey (FOS). Der Vortrag liefert wertvolle Daten zur Langzeitprognose von Patienten mit Morbus Fabry und zu dem Stellenwert einer rechtzeitigen Therapie.

Prof. Derralynn Hughes thematisiert die Herausforderungen, die durch Antikörper und Anti-Drug-Antikörper bei der Enzymersatztherapie entstehen können und welche Lösungsansätze es gibt.

Dr. med. univ. Jama Nateqi

Prof. Dr. med. Fabian Knebel

Prof. Anibh Das

Prof. Dr. med. Anibh M. Das, Prof. Dr. med. Christine Kurschat, Prof. Dr. med. Fabian Knebel

Prof. Nurcan Üçeyler

Prof. Christine Kurschat

Dr. Fabian Braun

Dr. med. Ali Tunç Tuncel 

Dr. med. Ali Tunç Tuncel 

Dr. med. Fabian Braun

Prof. Dr. med.  Christine Kurschat

Prof. Martin Mücke